Um estudo clínico para verificar o nível de segurança e eficácia de crovalimabe em crianças e adolescentes com síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa)

Enviado em 24/02/2023

Código do Estudo [0a460f7]



Sobre o Estudo

Patologia:

Anemias

Título do Estudo: Um estudo clínico para verificar o nível de segurança e eficácia de crovalimabe em crianças e adolescentes com síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa)

Desenho de Estudo: Intervencionista (Ensaio Clínico)

Público Alvo: Este estudo clínico está recrutando pessoas com um tipo de doença denominada síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa). Para participar, você precisa ter menos de 18 anos de idade e ter sido diagnosticado com SHUa.

Fase de Estudo: Fase 3

Tipo de Estudo: Aberto

Critérios de Inclusão:

- Peso corporal >= 5 kg na triagem.

- Vacinação contra Neisseria meningitidis.

- Para participantes que recebem outras terapias (por exemplo, imunossupressores, corticosteroides, mTORi, ou inibidores de calcineurina: dose estável por >= 28 dias.

- Para participantes mulheres férteis: concordância em permanecer abstinentes ou usar contracepção.

- Participantes com transplante renal prévio serão elegíveis se apresentarem uma história conhecida de SHUa mediada pelo complemento antes do transplante renal.

- Evidência de TMA (apenas para Coorte Sem Tratamento Prévio)

- Início de TMA =<28 dias antes da primeira administração de crovalimabe (apenas para triagem da Coorte Sem Tratamento Prévio).

- Tratamento documentado com um inibidor de C5 (apenas para Coorte de Troca).

- Evidência clínica de resposta a um inibidor de C5 (apenas para Coorte de Troca).

- TMA mal controlada após tratamento com outro inibidor de C5 (apenas para participantes SNP C5 na Coorte de Pré-tratados).

- Polimorfismo de C5 conhecido (apenas para participantes SNP C5 na Coorte de Pré-tratados).

Critérios de Exclusão:

- TMA associada à doença renal não relacionada à SHUa.

- Teste de Coombs direto positivo.

- Diálise crônica e/ou doença renal em estágio terminal.

- TMA relacionada à exposição à droga identificada.

- Presença ou história de uma condição que possa desencadear TMA, como doença maligna, transplante de órgãos (exceto transplante renal) ou doença autoimune.

- História de uma doença renal, exceto SHUa.

- História de infecção por Neisseria meningitidis no período de 6 meses.

- Deficiência imune conhecida ou suspeita (por exemplo, história de infecções recorrentes frequentes.

- Teste de HIV positivo.

- Disfunção ou falência múltipla dos órgãos.

- Tratamento recente com IVIg.

- Gravidez ou aleitamento materno, ou intenção de engravidar.

- Participação em outro estudo de tratamento intervencional com um agente em investigação ou uso de qualquer terapia experimental no período de 28 dias da triagem ou no período de cinco meias-vidas desse produto em investigação, o que for maior.

- Uso recente de ácido tranexâmico

- Tratamento atual ou prévio com um inibidor do complemento (apenas para a Coorte Sem Tratamento Prévio)

- Positivo para infecções Ativas por Hepatite B e/ou C (HBV/HCV) (para participantes da Coorte de Troca e participantes da Coorte de Pré-tratados com SNP C5 que receberam recentemente tratamento com inibidor de C5).

- Crioglobulinemia na triagem (para participantes da Coorte de Troca e da Coorte de SNP C5 que receberam recentemente tratamento com inibidor de C5).

- Condição documentada que leva à TMA não SHUa: Púrpura Trombocitopênica Trombótica (TTP), Escherichia coli produtor de Toxina Shiga (STEC)-TMA, SHU pneumocócica, TMA secundária ao defeito da cobalamina C e TMA relacionada à nefropatia por Diacilglicerol quinase (DGKE).

Objetivo: Este estudo tem como objetivo avaliar a eficácia e a segurança de crovalimabe em participantes pediátricos que apresentam SHUa.

Dados do Centro Coordenador

Nome do Centro Coordenador: UPECLIN Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Botucatu - sp Santa Casa de Belo Horizonte; Centro de Hemodiálise - MG

Pesquisador Responsável do Centro Coordenador: Dra. Maria Helena Vaibich Guimaraes

Nome do Contato no Centro Coordenador: mhvaisbich@gmail.com

Cidade/Estado do Centro Coordenador: SP- São Paulo

Email de Contato do Centro Coordenador: mhvaisbich@gmail.com

Telefone de Contato do Centro Coordenador: (11) 99940-3433

Celular/WhatsApp de Contato do Centro Coordenador:



Caso seu centro esteja ativo e não esteja na lista de centros participantes, favor enviar e-mail para: verena.pfister@abhh.org.br.

Identificação do Estudo na Plataforma Brasil (CAAE): 46320221420015138

Link no Clinical Trials: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04958265?term=NCT04958265&draw=2&rank=1

Data de Finalização de Seleção de Pacientes::
04/04/2025

Caso seja paciente e tenha interesse em participar desse estudo, fale com seu médico. Ele é a pessoa indicada para entrar em contato com os centros de pesquisa e informar o seu interesse, além de cuidar da documentação necessária para encaminhamento do seu caso.