ESTUDO DE FASE 3, RANDOMIZADO, DUPLO-CEGO, CONTROLADO POR PLACEBO, MULTICÊNTRICO DE RAVULIZUMABE EM PARTICIPANTES ADULTOS E ADOLESCENTES QUE APRESENTAM MICROANGIOPATIA TROMBÓTICA (MAT) APÓS TRANSPLANTE DE CÉLULAS-TRONCO HEMATOPOIÉTICAS (TCTH)
Enviado em 11/04/2023
Código do Estudo [2339fcb]
Sobre o Estudo
Patologia:
Título do Estudo: ESTUDO DE FASE 3, RANDOMIZADO, DUPLO-CEGO, CONTROLADO POR PLACEBO, MULTICÊNTRICO DE RAVULIZUMABE EM PARTICIPANTES ADULTOS E ADOLESCENTES QUE APRESENTAM MICROANGIOPATIA TROMBÓTICA (MAT) APÓS TRANSPLANTE DE CÉLULAS-TRONCO HEMATOPOIÉTICAS (TCTH)
Desenho de Estudo: ravulizumabe na posologia baseada no peso confirmada no estágio 1 ou placebo por 26 semanas
Público Alvo: Adultos e adolescentes que se submeteram ao TCTH por qualquer motivo nos últimos 12 meses no momento da triagem e que apresentam o diagóstico de MAT
Fase de Estudo: Estudo de fase 3
Tipo de Estudo: randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico
Critérios de Inclusão:
- • ? 12 anos
- • Peso corporal ? 30 Kg
- • MAT-TCTH que persiste (por, no mínimo, 72 horas após o controle do agente/condição gerador)
- • Critérios de MAT (presença de todos os critérios) 1) Trombocitopenia (redução de ? 50% das plaquetas / Plaquetas ? 50 mil / aumento da dependência transfusional) 2) Proteinúria na urinálise simples (proporção de proteína/creatinina ? 0,5 mg/mg) 3) Anemia de novo OU presença de hipertensão {Redução na hemoglobina para ? 10 g/dl / queda de > 1,5 g/dl / Aumento da dependência de transfusão ou PAS ? 139 ou PAD ? 80 / Nova medicação anti-hipertensiva após TCTH / Alteração regime anti- hipertensivo} 4) Pelo menos um critério de marcador de hemólise: LDH > LSN OU Esquizócitos ? 1% no esfregaço de sangue periférico
Critérios de Exclusão:
Objetivo: Avaliar a eficácia de ravulizumabe versus placebo no tratamento de participantes adultos e adolescentes com MAT-TCTH
Dados do Centro Coordenador
Nome do Centro Coordenador: HC FMUSP
Pesquisador Responsável do Centro Coordenador: Dr. Giancarlo Fatobene
Nome do Contato no Centro Coordenador: Maris Stella
Cidade/Estado do Centro Coordenador: São Paulo / São Paulo
Email de Contato do Centro Coordenador: maris.sugino@hc.fm.usp.br
Telefone de Contato do Centro Coordenador: (11) 4573-7631
Celular/WhatsApp de Contato do Centro Coordenador:
Caso seu centro esteja ativo e não esteja na lista de centros participantes, favor enviar e-mail para: verena.pfister@abhh.org.br.
Identificação do Estudo na Plataforma Brasil (CAAE): 64659522.6.1001.0068
Link no Clinical Trials: NCT04543591
Data de Finalização de Seleção de Pacientes::
31/12/2023