- Pacientes com diagnóstico confirmado de talassemia alfa ou beta - no caso da alfa o teste genético confirmatório poderá ser realizado no período de screening;

- Hemoglobina < ou igual a 10mg/dL que devera ser confirmado durante screening;

- não dependente transfusional definido como nao mais que 5 transfusoes nas 24 semanas que antecedem o screening e ausencia de transfusao durante o periodo de screening;

- mulheres com potencial gestacional devem concordar com anticoncepção dupla

- Gestantes ou lactantes, presença de hemoglobina S ou C;

- administração de luspatercept;

- TCPH previo,

- Clearance de creatinina < 45mL/min.1.73m² CKDEC;

- trigliceridemia >400;

- qualquer procedimento cirurgico menos de 16 semanas antes do screening,

- uso de indutores e/ou inbidores fortes CYP3A4 que nao possam ser parados pelo menos 28 dias antes da randomização,

- sorologias positivas para hepatite C, B ou HIV