Um Estudo Multicêntrico de Fase 2/3, Duplo-Cego, Randomizado, Controlado por Placebo para Avaliar a Segurança e a Eficácia de Mitapivate em Sujeitos com Doença Falciforme
Enviado em 11/04/2023
Código do Estudo [76d2045]
Sobre o Estudo
Patologia:
Título do Estudo: Um Estudo Multicêntrico de Fase 2/3, Duplo-Cego, Randomizado, Controlado por Placebo para Avaliar a Segurança e a Eficácia de Mitapivate em Sujeitos com Doença Falciforme
Desenho de Estudo: Os sujeitos elegíveis serão randomizados em uma proporção de 1:1:1 para receber mitapivate na dose de 50 mg, mitapivate na dose de 100 mg ou placebo correspondente em uma administração via oral 2x/dia
Público Alvo: Diagnóstico documentado de SCD (talassemia HbSS, HbSC [heterozigosidade combinada para hemoglobinas S e C], HbS/?0, talassemia HbS/?+, ou outras variantes da síndrome da doença)
Fase de Estudo: Fase 2/3
Tipo de Estudo: Multicêntrico, Duplo-Cego, Randomizado e Controlado por Placebo
Critérios de Inclusão:
- • ? 16 anos
- • Diagnóstico documentado de SCD (talassemia HbSS, HbSC, HbS/?0, talassemia HbS/?+, ou outras variantes da síndrome da doença)
- • Entre 2 a 12 crises álgicas nos últimos 12 meses
- • Hemoglobina ?5,5 e ?10,5 g/dL
- • Não está em programa transfusional crônico (preventivo/profilático), transfusão episódica é permitida
Critérios de Exclusão:
Objetivo: Determinar o efeito de mitapivate em comparação ao placebo em: Anemia em sujeitos com doença falciforme (SCD) e crises de dor relacionada à doença falciforme (SCPCs) em sujeitos com SCD
Dados do Centro Coordenador
Nome do Centro Coordenador: HC FMUSP
Pesquisador Responsável do Centro Coordenador: Guilherme Henrique Hencklain Fonsêca
Nome do Contato no Centro Coordenador: Maris Stella
Cidade/Estado do Centro Coordenador: São Paulo / São Paulo
Email de Contato do Centro Coordenador: maris.sugino@hc.fm.usp.br
Telefone de Contato do Centro Coordenador: (11) 4573-7631
Celular/WhatsApp de Contato do Centro Coordenador:
Caso seu centro esteja ativo e não esteja na lista de centros participantes, favor enviar e-mail para: verena.pfister@abhh.org.br.
Identificação do Estudo na Plataforma Brasil (CAAE): 55206122.2.2003.0068
Link no Clinical Trials: NCT05031780
Data de Finalização de Seleção de Pacientes::
05/06/2023