Um Estudo Multicêntrico de Fase 2/3, Duplo-Cego, Randomizado, Controlado por Placebo para Avaliar a Segurança e a Eficácia de Mitapivate em Sujeitos com Doença Falciforme

Recrutamento Finalizado
Enviado em 11/04/2023

Código do Estudo [76d2045]



Sobre o Estudo

Patologia:

Anemias

Título do Estudo: Um Estudo Multicêntrico de Fase 2/3, Duplo-Cego, Randomizado, Controlado por Placebo para Avaliar a Segurança e a Eficácia de Mitapivate em Sujeitos com Doença Falciforme

Desenho de Estudo: Os sujeitos elegíveis serão randomizados em uma proporção de 1:1:1 para receber mitapivate na dose de 50 mg, mitapivate na dose de 100 mg ou placebo correspondente em uma administração via oral 2x/dia

Público Alvo: Diagnóstico documentado de SCD (talassemia HbSS, HbSC [heterozigosidade combinada para hemoglobinas S e C], HbS/?0, talassemia HbS/?+, ou outras variantes da síndrome da doença)

Fase de Estudo: Fase 2/3

Tipo de Estudo: Multicêntrico, Duplo-Cego, Randomizado e Controlado por Placebo

Critérios de Inclusão:

- • ? 16 anos

- • Diagnóstico documentado de SCD (talassemia HbSS, HbSC, HbS/?0, talassemia HbS/?+, ou outras variantes da síndrome da doença)

- • Entre 2 a 12 crises álgicas nos últimos 12 meses

- • Hemoglobina ?5,5 e ?10,5 g/dL

- • Não está em programa transfusional crônico (preventivo/profilático), transfusão episódica é permitida

Critérios de Exclusão:

Objetivo: Determinar o efeito de mitapivate em comparação ao placebo em: Anemia em sujeitos com doença falciforme (SCD) e crises de dor relacionada à doença falciforme (SCPCs) em sujeitos com SCD

Dados do Centro Coordenador

Nome do Centro Coordenador: HC FMUSP

Pesquisador Responsável do Centro Coordenador: Guilherme Henrique Hencklain Fonsêca

Nome do Contato no Centro Coordenador: Maris Stella

Cidade/Estado do Centro Coordenador: São Paulo / São Paulo

Email de Contato do Centro Coordenador: maris.sugino@hc.fm.usp.br

Telefone de Contato do Centro Coordenador: (11) 4573-7631

Celular/WhatsApp de Contato do Centro Coordenador:



Caso seu centro esteja ativo e não esteja na lista de centros participantes, favor enviar e-mail para: verena.pfister@abhh.org.br.

Identificação do Estudo na Plataforma Brasil (CAAE): 55206122.2.2003.0068

Link no Clinical Trials: NCT05031780

Data de Finalização de Seleção de Pacientes::
05/06/2023

Caso seja paciente e tenha interesse em participar desse estudo, fale com seu médico. Ele é a pessoa indicada para entrar em contato com os centros de pesquisa e informar o seu interesse, além de cuidar da documentação necessária para encaminhamento do seu caso.