No Brasil e no mundo, o tratamento com células T modificadas para expressar o receptor de antígeno quimérico (CAR-T) é uma modalidade de tratamento oncológico que avança e tem demonstrado taxas de respostas positivas, na maior parte dos casos de neoplasias hematológicas malignas específicas, como leucemia linfoblástica aguda (LLA), linfoma não Hodgkin e mieloma múltiplo. Estudos em fases avançadas destas patologias vêm sendo apresentados nos principais congressos médicos do mundo, incluindo o HEMO. Entretanto, a ABHH esclarece que a terapia com células CAR-T ainda se encontra em fase de estudo, tanto para esses como para outros tipos de tumores.
Nos últimos anos, a Associação Brasileira de Hematologia, Hemoterapia e Terapia Celular (ABHH) atua ativamente como um dos protagonistas neste debate sobre produtos de terapia gênica, com participações de seus membros em encontros e discussões nesta área, do ponto de vista técnico-científico e educacional. Mais recentemente, a ABHH atuou como orientadora de agências reguladoras no que diz respeito às incorporações dessas novas tecnologias ao sistema de saúde.
Um dos pontos altos dessa atuação ocorreu em 2021, quando a ABHH reuniu mais de 60 experts brasileiros e estrangeiros e publicou um inédito Consenso Brasileiro sobre Células Geneticamente Modificadas. Elaborado por especialistas em doenças onco-hematológicas, hemoterapia, terapia celular e transplante de medula óssea, os artigos trazem recomendações sobre esta modalidade terapêutica.
É importante ressaltar que o tratamento com CAR-T é uma opção terapêutica ainda não disponível no sistema público, e com alcance limitado no sistema privado, para pacientes que já falharam às linhas terapêuticas tradicionais.
É certo que, do ponto de vista científico, a comunidade segue otimista com as crescentes possibilidades e avanços, como temos observado em protocolos adotados pela Universidade de São Paulo (USP), em parceria com o Instituto Butantan. Esta terapia experimental, amplamente noticiada pela imprensa nos últimos dias, foi desenvolvida pelo Centro de Terapia Celular (CEPID-USP) e pelo núcleo de Terapia celular do Hemocentro de Ribeirão Preto, também da USP.
Em nota publicada em seu site nesta quarta-feira (31), a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) informa que “realizou uma reunião com o Instituto Butantan e o Hemocentro de Ribeirão Preto (SP) sobre o desenvolvimento do tratamento com células CAR-T”. Na mesma nota, explica que “tem acompanhado o projeto com prioridade para que o estudo clínico possa ser iniciado em breve e com foco no futuro registro do tratamento no Brasil”.
No mesmo informe, a Agência ressalta que “a reunião foi positiva no sentido de consolidar os entendimentos técnicos e as ações para viabilizar a autorização da condução dos estudos clínicos no país e que os protocolos pré-clínicos e clínicos do produto com células CAR-T estão em fase de aprimoramento”.
É sabido que, em março de 2023, após a submissão da documentação inicial para o referido estudo, a Anvisa solicitou esclarecimentos adicionais sobre requisitos específicos de ensaios pré-clínicos de segurança, questões relacionadas ao desenho do ensaio clínico proposto e avaliações de segurança necessárias.
Em outra nota, do dia 29 de maio de 2023, a Anvisa esclareceu que “o procedimento de obtenção do produto à base de células CAR-T, utilizado em caso de sucesso recentemente divulgado na mídia, foi notificado à Agência em janeiro deste ano e avaliado com prioridade, favorecendo a pesquisa científica e o uso experimental para o tratamento do linfoma”.
Sobre o tema, a Agência ressalta ainda que “essa não é uma terapia de rotina e não se aplica a todo tipo de câncer, e que estudos adicionais precisam ser conduzidos”.
Outras iniciativas no Brasil
Além dessas instituições, outras também estão desenvolvendo a terapia para o sistema público, como é o caso do Hospital Israelita Albert Einstein que desenvolveu protocolo de pesquisa já aprovado pela Anvisa e iniciou o estudo clínico via PROADI SUS e do Instituto Nacional do Câncer (INCA), que também está desenvolvendo um protocolo de uso clínico, no âmbito do sistema regulatório brasileiro para terapias avançadas.
Do aspecto de acesso, ainda temos uma longa jornada para percorrer, visto o alto custo envolvido nesses procedimentos, a fim de disponibilizar essas possibilidades ao maior número de pacientes. A ABHH seguirá atenta para atuar onde se fizer necessário, buscando a qualidade e equidade no tratamento dos pacientes hematológicos que se beneficiem com essa revolucionária e complexa terapia.