A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) aprovou, em julho, o uso do medicamento Rydapt® (Midostaurina) como monoterapia para o tratamento de pacientes adultos com mastocitose sistêmica avançada, um tipo raro de câncer. A mastocitose abrange diversas doenças que afetam os mastócitos (glóbulos brancos), parte do sangue responsável por combater infecções no organismo.

A história natural da doença ainda mostra mau prognóstico e curto período de sobrevida. Mas a aprovação foi concedida com base em diversos estudos que, em análise conjunta, demonstraram aumento significativo da sobrevida global em longo prazo dos pacientes e redução de 50% no risco de morte.

O medicamento também está disponível no Brasil para pacientes adultos com leucemia mieloide aguda (LMA) recém diagnosticada com mutação de FLT3, em combinação com quimioterapia padrão nas fases de indução e consolidação e como monoterapia na fase de manutenção.

Sobre a mastocitose

A mastocitose sistêmica é um câncer causado pelo acúmulo de mastócitos anormais na medula óssea, fígado, baço e pele. A doença têm duas formas: a cutânea, com lesões e alergias na pele, mais comum em crianças. E a sistêmica, tipo mais grave e que indica o acúmulo de mastócitos anormais em outros tecidos e órgãos do corpo, causando fraturas no osso, osteoporose, diarreia, alterações no sangue etc., sendo mais comum depois dos 30 anos.

A mastocitose sistêmica engloba, ainda, a mastocitose sistêmica agressiva (MSA), mais rara e com a possível transformação maligna dos mastócitos, com infiltração na medula óssea; a mastocitose sistêmica associada com doença clonal hematopoética de linhagem não mastocitária (MS-ADHNM), ou leucemia das células mastocíticas (LCM), quando há frequente associação da mastocitose com a leucemia.