A aprovação do Givlaari®️ baseou-se nos resultados positivos do estudo ENVISION Fase 3, que avaliou a eficácia e a segurança da givosirana em pacientes com PHA e incluiu dados sobre a redução na taxa anualizada de ataques compostos de porfiria em comparação com placebo. Os resultados do estudo ENVISION Fase 3 foram publicados na edição de 10 de junho de 2020 do The New England Journal of Medicine.
O Givlaari®️, aprovado nos Estados Unidos, Europa e agora no Brasil, é uma terapêutica com RNAi, direcionada à sintase ácido aminolevulínico 1 (ALAS1), que reduz especificamente seus níveis elevados de RNA mensageiro (mRNA), levando à redução das toxinas associadas aos ataques e outras manifestações da PHA. É o primeiro tratamento da Alnylam, comercialmente disponível, baseado na tecnologia conjugada, Enhanced Stabilization Chemistry ESC-GalNAc, para aumentar a sua potência e durabilidade. Givlaari®️ é administrado por injeção subcutânea, uma vez por mês, em uma dose com base no peso corporal real e deve ser administrado por um profissional de saúde.