A partir da medicina personalizada e das últimas inovações tecnológicas, as pesquisas na área da terapia genética têm avançado em todo o mundo. Nesse nicho, a maioria dos tratamentos disponíveis (ou em fase de validação) consistem na modificação de um único gene do DNA humano, quando estão associados com as doenças monogênicas.

O Coordenador do Comitê de Transplante de Medula Óssea e Terapia Celular da ABHH, Dr. Camino Antonio de Souza, explicou que a terapia genética é um termo guarda-chuva para vários tratamentos que buscam modificar a história natural de uma determinada doença, seja ela genética, degenerativa [como câncer] ou inflamatória. 

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